从细胞层面修复神经系统功能
中枢神经系统溶酶体贮积病（Central Nervous System Lysosomal Storage Disorders，CNS-LSD）是一组由溶酶体酶或相关蛋白缺陷导致的严重遗传疾病。由于代谢底物在脑内持续堆积，患者会出现进行性神经退行性改变，包括认知下降、运动功能障碍及早期死亡，多在儿童期发病。
现有治疗手段（如对症支持或系统性酶替代）难以实现中枢神经系统内的持久校正，这是该类疾病长期未被满足的核心医学难题。
赫睿源的体内慢病毒造血干细胞（HSC）基因治疗平台，旨在通过造血来源的髓系细胞与小胶质细胞替代机制，实现中枢神经系统层面的长期病理修复。
为什么选择体内 HSC-慢病毒基因治疗用于 CNS-LSD
小胶质细胞是中枢神经系统的常驻免疫细胞，其发育来源于造血系统。经基因校正的造血干细胞可持续分化为功能正常的髓系细胞，并逐步迁移进入脑内，替代异常小胶质细胞。
这一生物学通路可实现：
异常小胶质细胞的逐步替代
中枢神经系统内持续的功能性溶酶体酶供给
对周围神经细胞的广泛“交叉校正”效应
一次性治疗带来的长期神经系统获益
该策略从根本上突破了传统治疗无法有效进入或长期作用于中枢神经系统的限制。
赫睿源体内 HSC-慢病毒平台所覆盖的 CNS-LSD 适应证
赫睿源重点布局以中枢神经系统受累为主、且可通过髓系 / 小胶质细胞替代实现疾病修饰的溶酶体贮积病。
HUMx Gateway™：中枢神经系统溶酶体贮积病（CNS-LSD）
基于统一体内 HSC-慢病毒递送架构的多疾病拓展平台
伴中枢神经系统受累的黏多糖贮积症
MPS I（Hurler 综合征）（IDUA） | MPS II（Hunter 综合征）（IDS） | MPS IIIA–D（Sanfilippo 综合征）（SGSH、NAGLU、HGSNAT、GNS） | MPS VII（Sly 综合征）（GUSB） |
白质营养不良及相关神经退行性疾病
异染性脑白质营养不良（ARSA）
Krabbe 病（GALC）
GM1 神经节苷脂沉积症（GLB1）
神经元蜡样脂褐质沉积症
CLN1 病（PPT1）
CLN2 病（TPP1）
CNS-LSD 领域的平台优势
一次性、疾病修饰型治疗策略
中枢神经系统内持续的酶活性来源
广泛的神经细胞交叉校正效应
有望改变疾病自然进程，而非仅延缓进展
致患者及家属
如果您或家人被诊断为上述 CNS-LSD 疾病之一，或患有与其遗传机制相关但未在此列出的溶酶体贮积病，欢迎与赫睿源取得联系。
您的信息有助于推动相关疾病的研究进展与未来治疗路径的探索。
赫睿源在 CNS-LSD 领域的治疗愿景
校正造血干细胞，替代异常小胶质细胞，恢复神经系统功能。
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