从造血根源重建免疫功能
原发性及联合免疫缺陷（Primary and Combined Immunodeficiencies，PID / CID）是一组由遗传因素导致的免疫系统发育或功能障碍性疾病。部分严重类型源于造血干细胞内在的基因缺陷，可导致反复严重感染、免疫失衡、自身免疫表现及显著的疾病负担，通常在婴幼儿期即出现临床症状。
尽管抗感染治疗和部分靶向药物可在一定程度上缓解症状，但这些手段无法从根本上纠正致病的遗传缺陷。
赫睿源的体内慢病毒造血干细胞（HSC）基因治疗平台，旨在于疾病的生物学源头实现基因校正，通过一次性治疗，重建造血系统并恢复免疫功能，从而实现持久的系统性治疗获益。
为什么选择体内 HSC-慢病毒基因治疗用于 PID / CID
造血干细胞是所有免疫细胞谱系的起点，可持续分化产生 T 细胞、B 细胞、NK 细胞及髓系细胞。对于由造血系统内在缺陷驱动的严重 PID / CID，在造血干细胞层面进行基因校正，有望实现全谱系、长期的免疫重建。
传统的根治性治疗主要依赖造血干细胞移植（HSCT）或部分疾病中的体外基因治疗。这类方法虽已在临床上得到验证，但通常需要细胞采集、复杂的体外操作、预处理方案以及高度专业化的医疗条件，在可及性和规模化方面存在明显限制。
体内 HSC-慢病毒基因治疗提供了一种新的治疗范式。
策略通过在体内直接完成造血干细胞的基因校正，避免了细胞体外处理与回输过程，旨在通过一次给药，实现长期稳定的免疫功能重建，同时降低治疗流程的复杂性。
赫睿源体内 HSC-慢病毒平台所覆盖的 PID / CID 适应证
赫睿源重点布局遗传机制明确、由造血干细胞缺陷驱动、且具备系统性治疗潜力的严重 PID / CID 疾病。
HUMx Gateway™：原发性及联合免疫缺陷（PID / CID）
一个基于共享体内 HSC-慢病毒递送架构的模块化、可扩展平台，用于覆盖多种 PID / CID 适应证
Wiskott–Aldrich 综合征（WAS） | 慢性肉芽肿病（X 连锁型）（CYBB） | 慢性肉芽肿病（常染色体隐性）（NCF1） | 白细胞黏附缺陷 I 型（ITGB2） |
DOCK8 缺陷相关联合免疫缺陷（DOCK8） | STK4（MST1）缺陷（STK4） | ZAP70 缺陷（ZAP70） | CD3 复合体缺陷（CD3D、CD3E、CD3G、CD247） |
IL7R 相关免疫缺陷（IL7R） | CARD11 功能缺失型 CID（CARD11） | MALT1 缺陷（MALT1） | IKBKB 缺陷（IKBKB） |
IKBKG（NEMO）相关免疫缺陷（IKBKG） |
HUMx Gateway™ 策略使赫睿源能够在保持统一递送机制和核心生物学逻辑的前提下，高效拓展至多种罕见免疫缺陷适应证，构建系统化的平台级治疗布局。
PID / CID 领域的平台优势
一次性治疗模式
造血系统层面的持久基因校正
多免疫细胞谱系的同步重建
清晰且可量化的临床终点（如感染负担、免疫重建指标、免疫稳态）
赫睿源的目标是实现长期、稳定的免疫功能恢复，而非依赖持续性的对症治疗。
致患者及家属
如果您或家人被诊断为上述 PID / CID 疾病之一，或患有与其遗传机制相关但未在此列出的免疫缺陷疾病，我们诚挚欢迎您与赫睿源取得联系。
您的信息有助于推动相关疾病的研究进展、项目规划以及未来潜在的临床路径探索。
赫睿源在 PID / CID 领域的治疗愿景
校正造血干细胞，重建免疫系统，带来持久获益。
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