从遗传根源重建造血与免疫系统
重症联合免疫缺陷（Severe Combined Immunodeficiency，SCID）是一组由造血干细胞内在的单基因缺陷导致的致命性遗传疾病，表现为 T 细胞发育严重受损，并常伴随 B 细胞、NK 细胞及髓系功能异常。
若未接受根治性治疗，SCID 患者通常在婴幼儿期即发生反复严重感染、生长发育障碍，甚至早期死亡。
赫睿源的体内慢病毒造血干细胞（HSC）基因治疗平台，旨在直接校正致病基因缺陷，于疾病的生物学源头重建造血与免疫系统，通过一次性治疗，实现持久的系统性治疗获益。
为什么选择体内 HSC-慢病毒基因治疗用于 SCID
造血干细胞是免疫系统所有细胞谱系的起点。对于 SCID 而言，在造血干细胞层面完成基因校正，有望同步恢复多条免疫细胞发育通路，从而实现真正意义上的免疫重建。
传统根治性治疗主要依赖造血干细胞移植（HSCT）或体外基因治疗。这类方法虽已在临床上取得成功，但通常涉及供者匹配、细胞采集、体外操作、预处理方案及复杂的医疗条件，在安全性、可及性和规模化方面存在客观限制。
体内 HSC-慢病毒基因治疗提供了一种新的治疗范式。
该策略通过在体内直接完成造血干细胞的基因校正，避免体外细胞处理流程，旨在通过一次给药，实现长期稳定的免疫系统重建。
赫睿源体内 HSC-慢病毒平台所覆盖的 SCID 适应证
赫睿源重点聚焦遗传机制明确、可通过造血干细胞校正实现系统性治疗效果的 SCID 亚型。
HUMx Gateway™：重症联合免疫缺陷（SCID）
基于统一体内 HSC-慢病毒递送架构的模块化平台，用于覆盖多种 SCID 适应证
X 连锁型 SCID（IL2RG） | ADA 缺陷型 SCID（ADA） | JAK3 缺陷型 SCID（JAK3） | RAG1 缺陷型 SCID（RAG1） |
RAG2 缺陷型 SCID（RAG2） | Artemis 缺陷型 SCID（DCLRE1C） | PNP 缺陷（SCID 表型）（PNP） | 网状发育不良（AK2） |
HUMx Gateway™ 使赫睿源能够在共享递送与生物学机制的基础上，高效拓展至多种罕见 SCID 基因型。
SCID 领域的平台优势
一次性治疗模式
造血干细胞层面的永久性基因校正
多免疫细胞谱系的同步重建
清晰且具有临床意义的免疫重建终点
致患者及家属
如果您或家人被诊断为上述 SCID 疾病之一，或患有与其遗传机制相关但未在此列出的 SCID 类型，欢迎与赫睿源取得联系。
您的信息有助于推动相关疾病的研究与未来治疗路径的探索。
赫睿源在 SCID 领域的治疗愿景
校正造血干细胞，重建免疫系统，带来持久获益。
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